- 聚焦|“通用型CAR-T”成功治疗第二例儿童白血病患者
- admin 本网站 2018-06-15 1047 [ 关闭窗口 ]
法国生物技术公司Cellectis宣布,第二个患有侵袭性白血病的儿童患者在伦敦接受了该公司研发的UCAR-T细胞疗法(Universal CAR-T)。病人经治疗半年后,病情处于缓解状态。
Cellectis拥有一种独特的“通用型嵌合抗原受体T细胞疗法”(UCAR-T)技术。和惯常的CAR-T技术不同,它通过基因编辑去除了会导致异体免疫反应的基因,因而从一个人身上得到的CAR-T细胞可以应用于其他人,这也有助于实现标准化的工业化大规模生产。
去年年底,通过与英国知名医院Great Ormond Street Hospital (GOSH) 合作,该公司首次把这项细胞疗法使用在了一岁大的幼儿病人Layla身上,并清除了她之前无法治愈的白血病。这一成功消息瞬时占据了全球各大媒体的头条新闻。第二例儿童患者也是在英国医院Great Ormond Street Hospital (GOSH)接受治疗,最近有关该病例的最新具体内容在美国首都华盛顿召开的美国基因及细胞治疗协会的年会上以报告形式向大众公布了。
▲Cellectis CEO Andre Choulika
Cellectis的UCAR-T细胞源自健康人捐赠的免疫T细胞,除了常规的CAR-T基因工程改造外,还额外通过基因编辑去除了会导致异体免疫反应的基因,然后注射到另一位患者体内去治疗白血病。第二个幼儿病人是在四周大的时候被诊断出患有白血病的,去年十二月在接受其他治疗无反应后,16个月大的她采纳了UCART19注射疗法。目前还需要更多的时间来观察该疗法是否最终能够治愈疾病或者缓慢其进展。综合起来看,第一个病人Layla在注射治疗11月后一切良好,第二个案例目前也表现不错, 迄今为止所有一切还是令人鼓舞的。
我们期望Cellectis在这一疗法上能够顺利完成接下来的临床试验,把这一便捷、经济型的肿瘤免疫疗法早日推向市场,造福全球患者。
参考资料:
[1] Second baby gets Cellectis "designer" cells to clear leukaemia
[2] Cellectis官网