撰文：Cel Z

来源：成体干细胞国家地方实验室

脐带血临床研究拓展到新领域。近期，美国最大的脐血库CBR公布了首个采用自体脐血治疗儿童获得性感音神经性耳聋（SNHL）的临床研究结果，输注自体脐带血治疗SNHL安全、可行且耐受性良好。相关研究结果已发表在2018年8月出版的《听力学与耳科学杂志》上。

这项研究由CBR资助，佛罗里达州儿童医院、克拉克听力和语言学校获得认证的听觉语言治疗师联合开展的I期试点研究，在11例6个月至6岁不等的获得性SNHL患儿中进行，他们均在出生时保留了脐带血。

研究人员评估了静脉输注自体脐带血的安全性和初步疗效，结果表明自体脐带血输注安全、可行且耐受性良好。此外，45%的患儿接受输注后听觉脑干反应显著改善。

该研究的首席研究员、美国弗罗里达州儿童医院小儿外科医生James Baumgartner博士表示：“基于我们所进行的多项测试中的一项结果，听力测量实现了统计学意义的显著提高。这可能是新生儿自体脐带血干细胞帮助听力受损的儿童自我修复的一个迹象。”

“该项研究为这一假说提供了首个人体临床证据。”James Baumgartner博士说，“虽然确切的作用机制尚不清楚，但脐带血细胞成分的独特性质被认为可以刺激耳蜗内纤毛和支柱细胞的再生。”

SNHL被定义为由于内耳的损伤或功能障碍而引起的听力损失，这可能是早产、感染或暴露于噪声或耳毒性药物的结果，导致内耳中脆弱的毛细胞（纤毛）的不可逆损伤。虽然助听器或人工耳蜗植入有助于提高SNHL患者的听觉能力，但这些干预措施并不能解决潜在的原因。虽然目前尚无治愈SNHL的方法，但研究人员正致力于开发潜在的治疗和疗法以帮助SNHL患儿。

 “这些初步发现建立在先前动物模型研究的结果之上，研究证实了人脐带血有助于恢复听力。鉴于该项研究的试点性质，受试者并没有匹配相应的对照组。然而，考虑到SNHL不会随着年龄或其他治疗而改善，ABR阈值在这些儿童中不会自发性提高，不论是否同时使用助听器或语音治疗。我们有充分的理由相信脐带血干细胞在改善这些儿童的ABR中发挥了作用。” CBR首席医疗官Jaime Shamonki博士说。

在过去的30年中，脐带血干细胞已经被作为干细胞移植的一部分，用来重建健康的血液和免疫系统。来自捐赠的或私人储存的脐带血已帮助了全球超过4万名患有某些癌症、血液疾病和免疫疾病的患者。此外，脐带血也正在被研究用于治疗自闭症和脑瘫等神经系统疾病并取得了重要成果。

作为新生儿干细胞领域的领头羊，CBR拥有超过80万份储存样本，已资助了由美国FDA监管的多个临床试验，用于目前无法治愈的疾病。CBR科学&医疗事务副总裁Heather Brown表示，“希望脐带血干细胞疗法有助于拓宽获得性听力损失和其他疾病儿科患者的治疗选择。另外，我们也期待父母应该意识到保存孩子脐带血的一次性机会的重要性，因为它是造血干细胞和其他可能有用细胞的原始来源。”